Anvisa e Roche cancelam registro do medicamento Elevidys a pedido da farmacêutica

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária e a empresa farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira, dia 24, o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys, conhecido pelo nome científico delandistrogeno moxeparvoveque, atendendo a um pedido formal apresentado pela própria fabricante. O registro condicional consiste em uma autorização de caráter temporário para uso ou comercialização de um produto no território nacional. A medida oficial foi publicada no Diário Oficial da União.

A interrupção da autorização foi adotada após o entendimento técnico de que os dados disponibilizados até o momento pela empresa fabricante sobre o Elevidys não preenchem os requisitos regulatórios necessários para a manutenção da validade do registro condicional no país.

Monitoramento e obrigações com pacientes

A autarquia reguladora esclarece que o cancelamento do registro sanitário não altera as responsabilidades da empresa em relação ao acompanhamento rigoroso dos pacientes previamente expostos ao tratamento nos estudos clínicos e nos programas existentes. A medida abrange as crianças brasileiras que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O medicamento é indicado para o tratamento de pacientes diagnosticados com Distrofia Muscular de Duchenne, uma condição genética rara que compromete progressivamente a musculatura do corpo, gerando perda de massa e fraqueza decorrente do impedimento na produção adequada de distrofina, proteína fundamental para o funcionamento dos músculos.

Cronologia e histórico do medicamento

O produto obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, sob a exigência de apresentação posterior de dados complementares de eficácia e segurança. Na época, a autorização contemplou pacientes deambuladores crianças com idade entre 4 e 7 anos capazes de andar de forma independente ou com auxílio, desde que atendessem a critérios clínicos específicos.

Em julho de 2025, a comercialização foi suspensa por meio de resolução da agência reguladora, aguardando novos estudos e esclarecimentos da farmacêutica devido a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda registrados em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. Em junho deste ano, o tema foi debatido em audiência pública na Câmara dos Deputados. Durante o período de suspensão, a Anvisa exigiu dados consolidados de segurança hepática, enquanto a Roche apresentou informações complementares e manteve diálogo com o órgão regulador.

Em nota oficial, a farmacêutica informou que continua empenhada no programa clínico do medicamento e na apresentação das evidências científicas necessárias. Paralelamente, na última quinta-feira, dia 13, a agência aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com DMD, o Duvyzat, com indicação para retardar a progressão da mesma condição patológica.

Perguntas Frequentes (FAQ)

Qual medida foi adotada pela Anvisa em relação ao medicamento Elevidys?
A agência cancelou o registro condicional do produto a pedido da empresa fabricante Roche.

Quais pacientes foram afetados ou são monitorados após a decisão?
O acompanhamento abrange os pacientes pediátricos brasileiros que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Qual é a indicação terapêutica do medicamento Elevidys?
O produto é indicado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, doença genética rara que afeta a musculatura.

Com informações de Daniella Almeida – repórter da Agência Brasil