SEGUNDA-FEIRA, 16/03/2026

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Saúde

Anvisa aprova novo medicamento para tratar fenilcetonúria

Registro do Sephience traz esperança para pacientes com doença genética rara; remédio ajuda a controlar níveis de proteína que causam danos cerebrais.

Por Paula Laboissière - Repórter da Agência Brasil - 20

Publicado em 

Anvisa aprova novo medicamento para tratar fenilcetonúria
© Valter Campanato/Agência Brasil
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Sephience, voltado ao tratamento da fenilcetonúria. A doença genética impede que o organismo processe a fenilalanina, um aminoácido presente em proteínas que, em excesso, torna-se tóxico ao sistema nervoso.

O novo fármaco é indicado tanto para crianças quanto para adultos e atua auxiliando na quebra desse aminoácido. Segundo a Anvisa, a medicação pode permitir uma dieta menos restritiva, além de melhorar significativamente a qualidade de vida e o bem-estar dos pacientes diagnosticados.

No Brasil, a fenilcetonúria atinge aproximadamente um a cada 17 mil recém-nascidos. O diagnóstico precoce é realizado gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) por meio do Teste do Pezinho, que deve ser feito preferencialmente entre o terceiro e o quinto dia de vida do bebê.

Caso não seja tratada no primeiro mês, a doença pode causar sequelas graves e irreversíveis, como deficiência intelectual severa e atrasos no desenvolvimento. Por isso, especialistas reforçam a importância de manter o controle dos níveis de fenilalanina no sangue durante toda a vida do paciente.

Famílias devem ficar atentas aos rótulos de alimentos industrializados, uma vez que o adoçante aspartame e proteínas em geral são restritos. O acompanhamento rigoroso e o uso do novo medicamento aprovado pela agência reguladora representam um avanço fundamental no tratamento dessa condição rara no país.

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