A anemia falciforme, uma doença genética que provoca a deformação dos glóbulos vermelhos do sangue, continua sendo um desafio significativo na medicina. Caracterizada por células sanguíneas que adquirem um formato de foice, endurecem e podem obstruir veias e artérias, a doença é mais prevalente em descendentes de africanos, hispânicos, sul-asiáticos, sul-europeus e do Oriente Médio. A condição leva a complicações como infarto, derrame e problemas no fígado e rins, além de causar sintomas como dores intensas, fadiga, atraso no crescimento, e vulnerabilidade a infecções.
Nos últimos anos, avanços significativos foram feitos no tratamento da anemia falciforme. Uma terapia revolucionária baseada na técnica de edição genética CRISPR, que ganhou o Prêmio Nobel de Química em 2020, foi aprovada pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido. O tratamento, Casgevy (exagamglogene autotemcel), é destinado a pacientes a partir dos 12 anos com anemia falciforme ou β-talassemia dependente de transfusão. Esta terapia é um marco significativo, pois é a primeira terapia baseada em CRISPR aprovada para uso clínico.
A técnica CRISPR funciona como uma “tesoura genética” que permite recortes precisos no DNA, corrigindo erros que causam doenças genéticas. Especificamente, o Casgevy opera através da edição de células-tronco da medula óssea do paciente, reintroduzindo-as para restaurar a produção saudável de hemoglobina. Nos testes clínicos, 97% dos pacientes com anemia falciforme ficaram livres de dores intensas por pelo menos 12 meses após o tratamento.
Além do tratamento com CRISPR, outras terapias continuam sendo fundamentais. Bebês com anemia falciforme recebem vacinas preventivas e antibióticos para evitar complicações. A hidroxiureia, um quimioterápico, é comumente usada para controlar as complicações e reduzir a mortalidade, embora tenha efeitos colaterais em alguns casos. Mais recentemente, os anticorpos monoclonais, como o crizanlizumabe, aprovados pela Anvisa, também têm se mostrado eficazes na redução das crises de dor. A gestão da anemia falciforme também depende do acompanhamento multidisciplinar, envolvendo várias especialidades médicas. A única possibilidade de cura, atualmente, é o transplante de medula óssea, que depende da compatibilidade entre doador e receptor.
No entanto, desafios persistem. Uma pesquisa da Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) destacou a desinformação geral sobre a doença e o impacto significativo no cotidiano dos pacientes, com faltas frequentes na escola ou no trabalho. A pesquisa revelou que 53% dos médicos sentem falta de ferramentas eficazes para lidar com as dores e o cansaço, os sintomas mais incapacitantes. Além disso, apesar do tratamento disponível, há desigualdades no acesso a cuidados em diferentes regiões.
Em suma, enquanto avanços significativos como a terapia CRISPR abrem novos horizontes para o tratamento da anemia falciforme, a necessidade de melhor informação, acesso igualitário ao tratamento e suporte contínuo aos pacientes permanece crucial.
Com informações:
https://saude.abril.com.br/
https://oglobo.globo.com/
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